Saúde e Ciência

Medicamento omaveloxolona é aprovado no Brasil e traz esperança para pacientes com ataxia de Friedreich

A Anvisa aprovou o medicamento omaveloxolona, primeiro tratamento específico para a ataxia de Friedreich no Brasil, prometendo retardar a progressão da doença e melhorar a autonomia dos pacientes. A farmacêutica Biogen comercializará o remédio, que já demonstrou eficácia em estudos clínicos, mas ainda não há dados sobre seu impacto na expectativa de vida. O diagnóstico da doença é frequentemente tardio, e a nova terapia traz esperança para muitos, embora o acesso a tratamentos especializados no país permaneça limitado.

Atualizado em
May 17, 2025
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O estudante de direito Renan Treglia, 24, precisou consultar 36 médicos até receber o diagnóstico correto de ataxia de Friedreich - Danilo Verpa/Folhapress

A ataxia de Friedreich, uma doença genética rara e degenerativa, agora conta com um tratamento específico no Brasil. A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o medicamento omaveloxolona, que promete retardar a progressão da doença, até então tratada apenas com cuidados paliativos. Com o nome comercial Skyclarys, o medicamento será disponibilizado pela Biogen, uma farmacêutica norte-americana, após a definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).

O médico Marcondes Cavalcante França Jr., professor da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade de Campinas (FCM-Unicamp), destaca que, embora o tratamento não seja uma cura, ele pode preservar a autonomia dos pacientes por mais tempo. A Biogen considera essa aprovação um marco histórico, sendo o primeiro tratamento que altera o curso natural da ataxia de Friedreich.

Os estudos clínicos indicaram uma melhora significativa na progressão dos sintomas motores, o que pode evitar complicações graves. Tatiana Branco, diretora médica da Biogen Brasil, ressalta que ainda não existem dados conclusivos sobre o impacto da omaveloxolona na expectativa de vida dos pacientes, atualmente estimada em 37 anos. No entanto, pesquisas de longo prazo estão em andamento para avaliar os benefícios contínuos do novo tratamento.

A omaveloxolona atua regulando o estresse oxidativo nas células, um dos principais problemas da doença. Administrado por via oral, o medicamento demonstrou resultados positivos em coordenação e equilíbrio, além de melhorar a deglutição e a mobilidade dos pacientes. A ataxia de Friedreich causa danos progressivos ao sistema nervoso, afetando movimentos, fala e funções cardíacas, com sintomas como instabilidade na marcha e fraqueza muscular.

O diagnóstico da doença é frequentemente tardio, levando em média oito anos no Brasil. Renan Treglia, um jovem que enfrentou essa realidade, consultou 36 médicos até receber o diagnóstico correto. Ele acredita que a falta de informação sobre a doença contribui para esse atraso. A aprovação do novo medicamento pode estimular o debate sobre doenças raras e melhorar o acesso a diagnósticos e tratamentos especializados no país.

A introdução do Skyclarys traz esperança para os pacientes. Renan, que já enfrenta desafios diários, aguarda ansiosamente a liberação do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS). Ele acredita que, se a doença parar de progredir, isso representará um grande avanço em sua qualidade de vida. A união da sociedade pode ser fundamental para apoiar iniciativas que ajudem a melhorar a vida de quem convive com essa condição.

Folha de São Paulo
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