Na última quarta-feira, 14 de maio, a primeira dose do Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, foi administrada a um bebê em Brasília, pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde informou que outra criança recebeu a medicação simultaneamente em Recife. O Zolgensma é indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma condição genética rara que compromete os neurônios motores, essenciais para funções como respirar e se mover.

O custo do Zolgensma pode chegar a R$ 7 milhões, e sua inclusão no SUS, realizada em março deste ano, representa um avanço significativo no tratamento de doenças raras no Brasil. Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a dose em Brasília, descobriu o diagnóstico de AME quando sua filha tinha apenas 13 dias. Ela expressou sua emoção ao perceber que agora pode ter esperança de ver a filha crescer e se desenvolver.

As crianças que receberam o medicamento serão acompanhadas por até cinco anos, conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e o Acordo de Compartilhamento de Risco. O Zolgensma atua substituindo o gene defeituoso responsável pela produção da proteína SMN, vital para a sobrevivência dos neurônios motores. O sucesso do tratamento está ligado à rapidez do diagnóstico e da administração do remédio.

Além do Zolgensma, o Brasil também oferece outros tratamentos para AME, como o Spinraza (nusinersena) e o Evrysdi (risdiplam). Enquanto o Zolgensma é administrado em dose única, os outros medicamentos requerem aplicações contínuas, demandando acompanhamento regular. A ampliação do acesso a essas terapias é crucial para melhorar o prognóstico das crianças afetadas.

A AME é uma doença degenerativa que, sem tratamento, pode levar à perda progressiva da força muscular e, em casos graves, à morte precoce. O diagnóstico precoce e o tratamento adequado são fundamentais para garantir uma melhor qualidade de vida às crianças diagnosticadas.

Essa recente inclusão de tratamentos inovadores no SUS destaca a importância de iniciativas que promovam o acesso a medicamentos essenciais. A união da sociedade civil pode ser um fator determinante para apoiar famílias que enfrentam desafios semelhantes, garantindo que mais crianças tenham a chance de um futuro saudável e pleno.