O Ministério da Saúde anunciou um investimento de R$ 959 milhões na aquisição do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) em crianças. Este tratamento, que será oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), visa atender a aproximadamente 137 pacientes nos próximos dois anos, com foco em crianças com até seis meses de idade e que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

A AME é uma doença rara e degenerativa que afeta um a cada 100 mil brasileiros, totalizando cerca de duas mil pessoas. A condição é causada por uma alteração no gene responsável pela produção da proteína SMN, essencial para a proteção dos neurônios motores. Sem essa proteína, os neurônios morrem, comprometendo funções motoras, respiratórias e de deglutição. O Zolgensma atua corrigindo essa deficiência genética através de terapia gênica.

O custo médio de cada dose do Zolgensma é de aproximadamente US$ 2,5 milhões, equivalente a cerca de R$ 14 milhões. No entanto, o governo conseguiu negociar o valor para R$ 7 milhões por dose. Até o momento, quinze pedidos de acesso ao medicamento foram recebidos, e cada caso passa por uma avaliação clínica individualizada antes da aplicação, que pode ser realizada em 31 serviços de saúde em 14 estados brasileiros.

As primeiras aplicações do Zolgensma ocorreram recentemente em hospitais de Brasília e Recife, onde duas bebês receberam o tratamento. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, ressaltou a importância do acesso a essa terapia inovadora, afirmando que seria impossível para as famílias arcarem com o custo do medicamento. As crianças foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos necessários.

O Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o Zolgensma em sistemas públicos de saúde, ao lado de nações como Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. Além do Zolgensma, o SUS também oferece outras opções de tratamento, como nusinersena e risdiplam, que atuam para evitar a progressão da AME. O pagamento pelo SUS será realizado em etapas, com 40% do valor pago no ato da infusão e o restante condicionado à evolução clínica do paciente.

Essa iniciativa representa um avanço significativo no tratamento de doenças raras no Brasil. A mobilização da sociedade civil pode ser crucial para apoiar famílias que enfrentam desafios semelhantes. A união em torno de causas como essa pode proporcionar esperança e recursos para aqueles que mais precisam, garantindo que mais crianças tenham acesso a tratamentos essenciais.