A hidroxiureia (HU) é o único tratamento com efeito modificador da doença falciforme (DF) aprovado no Brasil. Este medicamento é indicado para reduzir complicações como crises vaso-oclusivas, hospitalizações e mortalidade, alterando significativamente o curso da enfermidade. Uma revisão recente sobre o uso da HU no Brasil atualiza as evidências sobre sua eficácia, segurança e adesão, destacando novas formulações que permitem ajustes precisos de dose, especialmente em crianças.

O Dr. Rodolfo Delfini Cançado, coautor do estudo e professor adjunto da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, enfatiza a importância de estratégias terapêuticas aprimoradas para melhorar a adesão ao tratamento. As novas formulações de HU, como comprimidos dispersíveis e fracionáveis, facilitam ajustes de dose e são mais fáceis de administrar, o que é crucial para o tratamento pediátrico.

A eficácia da hidroxiureia é bem documentada, com benefícios que incluem aumento da hemoglobina fetal (HbF) e redução de eventos agudos, hospitalizações e mortalidade. Apesar disso, a HU ainda é subutilizada no Brasil, com barreiras como baixa adesão e receios sobre efeitos adversos. As novas formulações fracionáveis, que permitem ajustes em incrementos menores, são vistas como uma solução para esses desafios, melhorando a adesão e o controle terapêutico.

Estudos recentes, como o ESCORT-HU, demonstraram que a formulação fracionável é segura e eficaz, resultando em reduções significativas de eventos clínicos em crianças e adultos. A revisão analisou dados de ensaios clínicos e estudos observacionais, destacando a necessidade de um acompanhamento regular e a importância da titulação da dose para maximizar os benefícios do tratamento.

A subutilização da HU no Brasil está relacionada a fatores estruturais e sociais, como falta de conscientização e receios sobre efeitos adversos. O fortalecimento da atenção primária e a capacitação de profissionais de saúde são essenciais para superar essas barreiras. A nova formulação de HU pode facilitar o ajuste de dose e melhorar a adesão, especialmente em regiões com infraestrutura limitada.

Além de sua eficácia clínica, a hidroxiureia apresenta uma relação custo-efetividade positiva, podendo gerar economia ao sistema de saúde ao reduzir hospitalizações e transfusões. A mobilização da sociedade civil é fundamental para garantir que mais pacientes tenham acesso a esse tratamento vital, contribuindo para a melhoria da qualidade de vida de muitos que enfrentam a doença falciforme.