A fibrose cística é uma doença genética severa que compromete principalmente os pulmões, resultando em complicações como pneumonia e desnutrição. O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) oferece atendimento multidisciplinar a crianças diagnosticadas com a condição, garantindo acesso a exames e medicamentos essenciais para a qualidade de vida dos pacientes. Recentemente, o HCB celebrou um ano da inclusão de um novo medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS), que tem demonstrado resultados significativos no tratamento da doença.

O medicamento, indicado para crianças a partir de seis anos com uma mutação genética específica, é composto por três moléculas: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Ele atua diretamente nas células, corrigindo a função de uma proteína que regula a passagem do cloro, essencial para a hidratação do muco nos pulmões. A médica coordenadora do serviço de pneumologia do HCB, Luciana Monte, comparou a ação do medicamento a um marceneiro que conserta uma porta, permitindo que ela funcione corretamente.

Durante a cerimônia de comemoração, foram apresentados dados que confirmam a eficácia do tratamento. Segundo Monte, 91,9% dos pacientes do HCB que utilizam o medicamento apresentaram redução dos sintomas. Além disso, três crianças que estavam na lista de espera para transplante pulmonar não precisam mais do procedimento. A melhora na função pulmonar e na nutrição dos pacientes foi destacada como um avanço significativo.

O presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT), Ricardo Corrêa, classificou a medicação como uma revolução no tratamento da fibrose cística, permitindo que os pacientes levem uma vida mais plena e autônoma. A diretora executiva do HCB, Valdenize Tiziani, ressaltou a importância da luta pela incorporação do medicamento ao SUS, que foi possível graças ao esforço de associações de pacientes e da comunidade científica.

A inclusão do medicamento no SUS foi formalizada pela portaria SECTICS/MS Nº 47, publicada em 2023, com a expectativa de que a oferta fosse efetivada até março de 2024. O Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC) também desempenha um papel crucial, reunindo dados que ajudam o Ministério da Saúde a planejar a introdução de novas tecnologias de saúde.

Os relatos de pacientes e familiares durante o evento evidenciaram o impacto positivo do tratamento. Uma jovem destacou como o medicamento transformou sua vida, permitindo que ela tivesse sonhos e uma rotina normal. A expansão do uso do medicamento e a busca por novos moduladores da proteína são prioridades para os especialistas. A união da sociedade civil pode ser fundamental para garantir que mais pacientes tenham acesso a tratamentos eficazes e de qualidade.