O Ministério da Saúde anunciou a primeira infusão do medicamento zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS), destinado ao tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). A aplicação ocorreu simultaneamente em dois hospitais, o Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e o Hospital Maria Lucinha, em Recife, no dia 14 de maio. O zolgensma, que custa em média R$ 7 milhões por dose única, é a primeira terapia gênica a ser incorporada ao SUS, viabilizada por um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o ministério e a fabricante.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, expressou a importância desse momento histórico, ressaltando que o custo do tratamento seria inviável para muitas famílias. Ele destacou que a terapia é inovadora e pode proporcionar ganhos significativos na qualidade de vida das crianças. O Brasil se torna assim o sexto país a disponibilizar o zolgensma em sistemas públicos de saúde, seguindo exemplos de nações como Espanha e Inglaterra.

O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. As duas bebês que receberam a infusão foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade e atenderem aos critérios clínicos estabelecidos. A mãe de uma das pacientes, emocionada, afirmou que o tratamento representa uma nova esperança para sua filha.

Com a incorporação do zolgensma, o Ministério da Saúde espera atender a 137 pacientes nos primeiros dois anos. Atualmente, quinze pedidos para acesso ao medicamento já foram protocolados. Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis, incluindo o zolgensma, ajudam a estabilizar a progressão da doença, que pode ser fatal antes dos dois anos de idade sem tratamento.

Além do zolgensma, o SUS também oferece outras terapias, como nusinersena e risdiplam, que atuam de forma contínua para evitar a progressão da AME. As famílias interessadas em acessar o tratamento devem procurar um dos trinta e seis serviços especializados em doenças raras do SUS, onde um médico avaliará a criança e iniciará o processo de solicitação.

Os pacientes que recebem o zolgensma serão acompanhados por até cinco anos, conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas. Essa iniciativa demonstra a capacidade do SUS de incorporar terapias complexas e inovadoras. Em situações como essa, a união da sociedade pode fazer a diferença, garantindo que mais crianças tenham acesso a tratamentos que podem mudar suas vidas.