Saúde e Ciência

Estudo inédito investiga tratamento para Alzheimer em pacientes com síndrome de Down e foca na prevenção

Estudo HERO inicia testes com o medicamento experimental ION269 para combater Alzheimer em adultos com síndrome de Down, visando reduzir placas amiloides no cérebro.

Atualizado em
April 11, 2025
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Pessoas com síndrome de Down nascem com um cromossomo extra que carrega um gene crucial para causar Alzheimer — Foto: Reprodução/Pexels

Um paciente com síndrome de Down participou de um estudo clínico inédito para testar um novo tratamento para Alzheimer. O ensaio, denominado HERO, investiga a eficácia do medicamento experimental ION269, que tem como objetivo reduzir a proteína precursora de amiloide (APP) em adultos com síndrome de Down, que apresentam risco elevado de desenvolver a doença. Essa condição é uma forma comum de demência, e pessoas com síndrome de Down têm uma predisposição genética para o Alzheimer devido a um cromossomo extra que afeta a produção de placas amiloides no cérebro.

Com o avanço da idade, a maioria das pessoas com síndrome de Down desenvolve placas amiloides a partir dos 40 anos, e até noventa por cento podem apresentar sintomas de Alzheimer ao longo da vida. O estudo HERO, liderado pela Ionis Pharmaceuticals, representa um marco na pesquisa, pois visa atacar a causa genética subjacente da doença. O médico Michael Rafii, diretor médico do ATRI e supervisor do estudo, destaca que essa abordagem preventiva é uma mudança significativa na luta contra o Alzheimer, focando na doença em sua fase inicial.

O estudo terá duração de dois anos e contará com trinta participantes em diferentes locais dos Estados Unidos e Europa. Os participantes receberão injeções do ION269 na região lombar, permitindo que o medicamento atue diretamente no cérebro. O principal objetivo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos do tratamento na redução das placas amiloides.

Além do estudo HERO, há outra pesquisa em andamento que investiga uma vacina destinada a retardar o Alzheimer em pessoas com síndrome de Down. Essa vacina também visa as placas amiloides, buscando uma alternativa para o tratamento da doença. No final deste ano, a equipe de pesquisa avaliará o uso de donanemabe, um medicamento já aprovado pela FDA, em pessoas com síndrome de Down.

Esses avanços na pesquisa sobre síndrome de Down são promissores e foram destacados em um artigo recente na revista Lancet, coautorado por Rafii e Jonathan D. Santoro, professor associado de Neurologia Clínica e Pediatria da Universidade do Sul da Califórnia. A possibilidade de que pessoas com síndrome de Down possam participar de diferentes estudos clínicos é uma novidade que pode abrir portas para novas opções de tratamento.

Essas iniciativas representam um progresso significativo na busca por tratamentos eficazes para o Alzheimer em pessoas com síndrome de Down. A sociedade civil pode desempenhar um papel crucial ao apoiar projetos que visem melhorar a qualidade de vida dessas pessoas e suas famílias, promovendo a pesquisa e o desenvolvimento de novas terapias.

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